В журнале Lancet появилась статья с наблюдениями британских медиков, которые сообщили, что им удалось вернуть зрение слепым от рождения детям. У четырех маленьких пациентов имелся дефект в специфическом гене AIPL1, который отвечает за развитие фоторецепторов. При нарушении его работы палочки и колбочки сетчатки постепенно отмирают, так что зрение практически атрофируется и в результате человеку удаётся лишь определять степень освещённости вокруг себя.
А офтальмологи Университетского колледжа Лондона создали особый вирусный вектор — модифицированный вирус, который сам не размножается, безопасен для человека и умеет доставлять куда следует нужный генетический материал. В данный вирусный вектор запрятали здоровую версию поломанного гена, после чего сделали инъекцию в один глаз каждого подопытного и принялись ждать. Спустя три с половиной года обнаружилось, что тот глаз, с которым ничего не делали, полностью ослеп — не фиксировал даже свет. А тот, куда внедряли вирусный вектор — наоборот, кое-что таки различал. И детишки даже смогли пройти простенький тест — нажимая пальцами в контрастные пятна на планшете.
Хотя такие результаты и воодушевили офтальмологов, в заметке они рассудительно отмечают, что подобные хирургические процедуры могут таить массу рисков для маленьких пациентов. Тем не менее генная терапия всяких нехороших врождённых состояний пока что показывает себя довольно эффективной.
